La décision de réduire les prix des médicaments inquiète les patients atteints de maladies rares

Pour les personnes atteintes de mucoviscidose, comme Sabrina Walker, Trikafta a changé la vie.

Avant de commencer à prendre le médicament, elle se retrouvait à l’hôpital pendant des semaines jusqu’à ce que les antibiotiques puissent éliminer les infections de ses poumons. Chaque jour, elle portait un gilet qui secouait son corps pour éliminer l’accumulation de mucus.

Une poussée particulièrement grave, connue sous le nom d’exacerbation pulmonaire, lui a fait cracher du sang en 2019, elle a donc été mise sous le médicament révolutionnaire nouvellement approuvé.

En un mois, sa fonction pulmonaire a augmenté de 20 %, a-t-elle déclaré, et sa santé s’est améliorée. Avant de commencer à prendre Trakafta, elle pouvait compter sur trois à quatre hospitalisations par an. Au cours des quatre années de traitement, elle n’a été hospitalisée qu’une seule fois.

« Je passais des heures par jour à dégager les voies respiratoires et à effectuer des traitements respiratoires, et cela a été considérablement réduit », a déclaré la mère de 37 ans d’Erie, Colorado. « J’ai gagné des heures dans ma journée. »

Maintenant, elle court et fait de la randonnée dans l’air raréfié du Colorado et travaille à temps plein. D’autres patients ont constaté des progrès similaires grâce au traitement médicamenteux, permettant à beaucoup de reprendre une vie normale et même de se retirer des listes d’attente pour une transplantation pulmonaire. Pourtant, Walker et de nombreux autres patients du Colorado atteints de fibrose kystique craignent de perdre l’accès à ce médicament transformateur.

Un conseil d’État chargé de s’occuper de l’abordabilité des médicaments sur ordonnance les plus chers a choisi Trikafta parmi ses cinq premiers médicaments à examiner, et il pourrait décider de réduire le prix annuel moyen du médicament dans l’État d’environ 200 000 $, en tenant compte des contributions des assureurs et les frais payés par les patients. Les fabricants de médicaments, dont Vertex Pharmaceuticals, le fabricant de Trikafta, ont déclaré que les limites de paiement pourraient nuire à l’innovation et limiter l’accès, attisant la panique parmi les patients quant au fait que le médicament pourrait ne plus être vendu au Colorado.

Deux des médicaments choisis par le conseil d’État, le traitement contre la polyarthrite rhumatoïde Enbrel et le médicament contre le psoriasis Stelara, figurent également sur la liste initiale de 10 médicaments pour lesquels Medicare négociera les prix. Les réductions de prix négociées au niveau fédéral n’entreront en vigueur qu’en 2026, et on ne sait pas exactement comment cet effort affectera le travail du conseil d’administration du Colorado dans l’intervalle.

Le choix des médicaments à examiner par le conseil d’administration du Colorado élucide l’une des questions les plus épineuses avec lesquelles le conseil doit se débattre : la baisse du prix des médicaments contre les maladies rares amènerait-elle les fabricants à se retirer de l’État ou à limiter leur disponibilité ? Les responsables de l’État affirment que le coût élevé des médicaments sur ordonnance les rend hors de portée pour certains patients, tandis que les patients craignent de perdre l’accès à une thérapie qui changera leur vie et que moins d’argent sera disponible pour développer des médicaments révolutionnaires. Et comme les conseils d’abordabilité d’autres États sont sur le point de se soumettre à des exercices similaires, ce qui se passe au Colorado pourrait avoir des implications à l’échelle nationale.

« Cela met Trikafta dans son ensemble en danger », a déclaré Walker. « Cela commencerait ici, mais cela pourrait créer un effet d’entraînement. »

La fibrose kystique est une maladie génétique qui amène le corps à produire du mucus épais et collant qui obstrue les poumons et le système digestif, entraînant des lésions pulmonaires, des infections et une malnutrition. Il s’agit d’une maladie évolutive qui entraîne des lésions pulmonaires irréversibles et un âge médian de décès de 34 ans. Il n’y a pas de remède.

Cette maladie rare touche moins de 40 000 personnes aux États-Unis, dont environ 700 au Colorado. Cela signifie que les coûts de recherche et de développement sont répartis sur un plus petit nombre de patients que pour des maladies plus courantes, comme les millions de personnes souffrant de maladies cardiaques ou de cancer.

Les responsables de Vertex Pharmaceuticals ont refusé une demande d’entretien. Mais la porte-parole de la société, Sarah D’Souza, a envoyé un communiqué disant que « le prix de ce médicament reflète sa valeur pour les patients, le petit nombre de personnes vivant avec la mucoviscidose, les milliards de dollars que Vertex a investis jusqu’à présent pour développer les premiers médicaments pour traiter la mucoviscidose ». cause sous-jacente de la mucoviscidose, et les milliards supplémentaires que nous investissons dans la mucoviscidose et d’autres maladies graves.

Fixer une limite supérieure de paiement, a déclaré la société, pourrait entraver l’accès à des médicaments comme Trikafta et restreindre les investissements dans l’innovation scientifique et la découverte de médicaments.

Les responsables de l’État rétorquent que Vertex et d’autres fabricants de médicaments ont recours à des campagnes alarmistes pour protéger leurs bénéfices.

Le commissaire aux assurances du Colorado, Michael Conway, a déclaré que chaque fois que l’État parle d’économiser de l’argent sur les soins de santé, l’entité concernée – qu’il s’agisse d’un hôpital, d’une compagnie d’assurance ou d’un fabricant de médicaments – crie au scandale et prétend qu’il y aura un problème d’accès.

« De mon point de vue, c’est simplement l’industrie pharmaceutique qui essaie d’effrayer les gens », a-t-il déclaré.

Le Prescription Drug Affordability Board du Colorado travaille depuis plus d’un an pour trier 604 médicaments éligibles à l’examen, avec 17 points de données pour chacun, afin de créer une liste prioritaire. En fin de compte, ils ont décidé de se concentrer cette année uniquement sur les médicaments qui n’avaient pas de concurrence de marque ou d’alternatives génériques susceptibles de réduire les coûts.

Outre Trikafta, Enbrel et Stelara, le conseil examinera l’accessibilité financière du médicament antirétroviral Genvoya, utilisé pour traiter le VIH, et d’un autre traitement contre le psoriasis, Cosentyx.

Parmi ces cinq produits, Trikafta avait les coûts annuels moyens les plus élevés, mais l’augmentation de prix la plus faible sur cinq ans et le moins de patients le prenant.

L’examen des cinq médicaments par le conseil d’administration aura lieu au cours de ses trois à quatre prochaines réunions cette année et au début de l’année prochaine, permettant à toutes les parties prenantes – y compris les patients, les pharmacies, les fournisseurs et les fabricants – de fournir des commentaires sur la question de savoir si les médicaments sont effectivement inabordables et quel impact ils auront sur eux. un prix raisonnable devrait être. Les limites de coûts n’entreraient en vigueur que l’année prochaine au plus tôt.

Le conseil a examiné ce que les patients payaient de leur poche pour leurs médicaments, en utilisant une base de données qui capture toutes les réclamations d’assurance de l’État. Mais ces données ne tiennent pas compte des programmes d’assistance aux patients, par le biais desquels les fabricants remboursent aux patients leurs dépenses personnelles. De tels programmes stimulent les ventes de médicaments des fabricants, car l’assurance couvre la majeure partie des coûts et, autrement, les patients ne pourraient peut-être pas se les permettre.

Au premier semestre, Vertex a déclaré des bénéfices de 1,6 milliard de dollars, dont 89 % proviennent de Trikafta (commercialisé sous le nom de Kaftrio en Europe). Au début de l’année, Vertex a réduit l’assistance aux personnes atteintes de mucoviscidose, ce que la société a déclaré être une réponse aux assureurs limitant la capacité des patients à appliquer une assistance à leurs franchises.

Lila Cummings, directrice du conseil d’administration du Colorado, a déclaré que son personnel n’avait trouvé aucune entité collectant des données sur les programmes d’assistance aux patients et que ces chiffres n’étaient donc pas disponibles au conseil d’administration. Une fois qu’ils auront commencé à examiner les médicaments individuels, les membres du conseil d’administration examineront l’aide financière supplémentaire dont bénéficient les patients. Cummings a également déclaré que le conseil d’administration espérait que les fabricants communiqueraient de bonne foi ce qui pourrait les inciter à quitter le marché du Colorado.

Lorsque Trikafta est arrivé deuxième sur la liste prioritaire des médicaments éligibles à l’examen du conseil d’administration du Colorado, les patients et les groupes de défense ont inondé le conseil d’administration de plaidoyers pour que les prix des médicaments et des autres médicaments destinés au traitement des maladies rares restent inchangés.

« Les gens ont peur », a déclaré Walker. « Si vous regardez tous les médicaments disponibles, celui-ci a été tellement transformateur que je pense qu’il restera dans l’histoire pour son impact positif sur notre population dans son ensemble. »

Selon la Cystic Fibrosis Foundation, les exacerbations pulmonaires ont chuté de 65 % et les transplantations pulmonaires de 80 % après l’approbation du médicament. Un plus grand nombre de patients ont pu travailler, fréquenter l’école ou fonder une famille. Les cliniciens ont signalé un baby-boom parmi les patients prenant Trikafta.

Une étude publiée cette année a montré que les deux tiers des personnes atteintes de mucoviscidose ont des difficultés financières, souffrent de dettes, d’insécurité alimentaire ou ont du mal à payer leurs dépenses ménagères ou de santé. L’enquête a été menée en 2019, avant l’approbation de Trikafta par la FDA.

Il y a des années, la Cystic Fibrosis Foundation a investi dans Aurora Biosciences, acquise plus tard par Vertex Pharmaceuticals, pour promouvoir le développement de thérapies contre la mucoviscidose. La fondation a finalisé la vente de ses droits de redevances en 2020.

Mary Dwight, responsable des politiques et du plaidoyer de la Cystic Fibrosis Foundation, a déclaré que le conseil d’administration devrait « s’assurer que son examen du Trikafta tient compte de la valeur globale de ce médicament pour une personne atteinte de mucoviscidose, y compris l’impact sur la santé et le bien-être à long terme d’un individu. être. »

Rien ne garantit que le conseil d’administration du Colorado prendra des mesures concernant Trikafta. Les responsables de l’État ont souligné que les membres du conseil se concentraient uniquement sur l’amélioration de l’accès et ne mettraient pas en péril la disponibilité des médicaments.

« Nous avons l’habitude d’être en mesure d’économiser de l’argent sur les soins de santé sans entraîner de problèmes d’accès », a déclaré Conway. « Nous ne parlons pas du tout de la perte d’argent de ces entreprises; nous parlons de le rendre plus abordable afin que davantage de Coloradans puissent accéder aux besoins pharmaceutiques dont ils ont. »

Mais Walker n’est toujours pas convaincu.

« Ils ont eu tellement de témoignages lors de leur appel et ils ont quand même choisi Trikafta », a-t-elle déclaré. « Tout le monde disait à quel point ce médicament était important, et cela n’avait pas d’importance. Il a quand même été adopté. »

Cet article a été réimprimé de khn.org, une salle de rédaction nationale qui produit un journalisme approfondi sur les questions de santé et qui constitue l’un des principaux programmes opérationnels de KFF – la source indépendante de recherche, de sondages et de journalisme sur les politiques de santé.